MENTION HONORABLE: HOPE+

Jérémi Charbonneau
CHU Sainte-Justine

Optimisation du circuit des médicaments d'accès en oncologie pédiatrique au CHU Sainte-Justine

Ce projet visait à optimiser l'accès aux médicaments oncologiques innovants chez les patients pédiatriques du CHU Sainte-Justine en structurant et en centralisant les processus liés aux programmes d'accès spécial et d'accès compassionnel. Avant cette initiative, la gestion des stocks et des procédures d'accès aux médicaments oncologiques était fragmentée et ne faisait pas l'objet de processus normalisés. Les pharmaciens en oncologie devaient gérer ces tâches administratives en plus de leurs responsabilités cliniques, ce qui entraînait une variabilité dans les pratiques, des retards administratifs et un risque accru de pénurie de stocks ou d'interruption de traitement pour les patients.

Le projet poursuivait quatre objectifs principaux : analyser et normaliser les processus d'accès aux médicaments, développer des outils de suivi pour améliorer la gestion des stocks et l'administration, identifier de manière proactive les nouveaux programmes d'accès compassionnel et précoce, et collecter et analyser les données sur l'utilisation et l'impact de ces programmes.

Pour atteindre ces objectifs, une évaluation des pratiques existantes a été réalisée, suivie de la mise en œuvre de procédures normalisées, de registres d'inventaire spécifiques aux patients et d'une documentation structurée pour chaque programme d'accès. En outre, un système de rappel électronique a été développé pour anticiper les échéances critiques telles que l'épuisement des stocks, les renouvellements d'autorisation et les réinscriptions au programme. Un processus de surveillance proactive a également été mis en place afin d'identifier les thérapies émergentes et les nouvelles possibilités d'accès compassionnel.

Les résultats de cette initiative ont été significatifs. Au total, 22 médicaments oncologiques accessibles grâce à des mécanismes d'accès spéciaux ont été identifiés. Entre 2024 et 2025, 127 patients pédiatriques ont eu accès à des traitements innovants hors AMM, dont 115 patients qui ont reçu un traitement dans le cadre de programmes d'accès compassionnel couvrant 17 médicaments oncologiques. Outre l'élargissement des options thérapeutiques et l'accélération de l'accès à des traitements potentiellement vitaux, ces programmes ont généré des économies financières substantielles. Au total, les programmes d'accès compassionnel ont permis au service pharmaceutique et à l'établissement de santé de réaliser des économies de 3 031 402 dollars, soulignant l'impact clinique, organisationnel et économique d'une approche proactive et structurée de l'accès aux médicaments en oncologie pédiatrique.